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原則

(1) 確定特定的心臟病理生理學(xué)；

(2) 確定心肌病的根本原因，以便在適用情況下進(jìn)行特異性治療（精準(zhǔn)醫(yī)療）；

(3) 根據(jù)患者相關(guān)臨床環(huán)境應(yīng)用治療。這些臨床環(huán)境包括有患心肌病風(fēng)險(xiǎn)的患者（心肌病表型陰性）、無(wú)癥狀心肌病患者（表型陽(yáng)性）、有癥狀心肌病患者和終末期心肌病患者。

這一科學(xué)聲明主要關(guān)注兒童最常見(jiàn)的表型，擴(kuò)張型心肌病（dilated cardiomyopathy，DCM)和肥厚型心肌病（hypertrophic cardiomyopathy，HCM)。其中建議基于先前的臨床和研究經(jīng)驗(yàn)，將成人心肌病的治療方法推斷到兒童，并注意此經(jīng)驗(yàn)中出現(xiàn)的問(wèn)題和挑戰(zhàn)。強(qiáng)調(diào)了兒童心肌病與成人疾病在發(fā)病機(jī)制甚至病理生理學(xué)方面日益明顯的差異。這些差異可能會(huì)影響一些成人治療策略的效用。因此，除了對(duì)癥治療外，還特別強(qiáng)調(diào)了兒童的病因特異性治療，以預(yù)防和減輕心肌病。還討論了當(dāng)前尚未廣泛臨床實(shí)踐的研究策略和治療方法，包括研究管理策略、試驗(yàn)設(shè)計(jì)和協(xié)作網(wǎng)絡(luò)的未來(lái)方向，因?yàn)樗鼈冇锌赡茉谖磥?lái)進(jìn)一步完善和改善心肌病兒童的健康和結(jié)果。

小兒心肌病是一種罕見(jiàn)但危及生命的疾病，每十萬(wàn)名兒童中就有一名患有這種疾病。此聲明關(guān)注領(lǐng)域?yàn)橹笇?dǎo)治療的兒童心肌病病因的獨(dú)特變化，以及治療考慮患者存在心肌病風(fēng)險(xiǎn)、無(wú)癥狀心肌病患者、有癥狀心肌病患者和終末期疾病患者。專門(mén)針對(duì)左心室（left ventricular，LV）功能不全、限制性心肌病（restrictive cardiomyopathy，RCM）和心律失常性心肌病的治療策略進(jìn)行了大致討論。圖1為中心圖示。

圖1：本篇文章的中心說(shuō)明。 

CM表示心肌病; cMRI,心臟磁共振成像; DCM,擴(kuò)張型心肌病; HCM,肥厚型心肌病;RCM,限制型心肌病；ACM，致心律失常性心肌病；LVNC,左室心肌致密化不全; SCD,心原性猝死。

過(guò)去的對(duì)照臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)某些藥物降低了住院率和死亡率。但盡管美國(guó)心臟協(xié)會(huì)、美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)和歐洲心臟病學(xué)會(huì)經(jīng)常更新循證、目標(biāo)導(dǎo)向的醫(yī)療治療算法（圖2），對(duì)于兒童來(lái)說(shuō)還不存在類似的證據(jù)基礎(chǔ)。

圖2：美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)/AHA治療成人心衰和左心室射血分?jǐn)?shù)降低的最新修訂算法。

綠色橢圓表示I類治療；黃色橢圓，II類治療。ACEI表示血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑；ARB，血管緊張素受體阻滯劑；ARNI，血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑；eGFR，估算的腎小球?yàn)V過(guò)率；HFrEF，射血分?jǐn)?shù)降低心力衰竭；HR，心率；NYHA，紐約心臟協(xié)會(huì)；SGLT2，鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2抑制劑。*對(duì)成人HFrEF患者同時(shí)啟動(dòng)的4種1類治療方法。

結(jié)論

此科學(xué)聲明強(qiáng)調(diào)了兒童和成人心肌病和心衰的類型和治療之間的重要差異。不過(guò)，兒童的治療可以參考成人研究的結(jié)果，以及通過(guò)臨床前確定的基于機(jī)制的新治療靶點(diǎn)，并通過(guò)分段的臨床研究在人類中進(jìn)行測(cè)試。

努力促進(jìn)以兒童心肌病和心衰為重點(diǎn)的學(xué)習(xí)網(wǎng)絡(luò)和注冊(cè)登記，可以優(yōu)化數(shù)據(jù)收集，提供研究平臺(tái)和實(shí)施質(zhì)量舉措所需的基礎(chǔ)設(shè)施。新的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、經(jīng)臨床驗(yàn)證相關(guān)的替代結(jié)果和綜合結(jié)果，適用于兒童的小型短期研究，以及隨著病因特異性療法的發(fā)展，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的進(jìn)步，將提高我們?cè)\斷和治療兒童心肌病的能力。

參考文獻(xiàn)

Bogle C, Colan SD, Miyamoto SD, et al; American Heart Association Young Hearts Pediatric Heart Failure and Transplantation Committee of the Council on Lifelong Congenital Heart Disease and Heart Health in the Young (Young Hearts). Treatment Strategies for Cardiomyopathy in Children: A Scientific Statement From the American Heart Association. Circulation. 2023 Jun 8.